Danicopana, medicamento lançado neste ano, para uso como terapia adicional a ravulizumabe ou eculizumabe, é aprovado pela Anvisa para pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) por proporcionar melhora significativa da qualidade de vida dos pacientes com sintomas de anemia residual
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o uso de danicopana, produto recém-lançado, e já disponível no Brasil, para o tratamento adicional de pacientes adultos com Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) e que apresentam sintomas de anemia hemolítica residual devido à hemólise extravascular clinicamente significativa. De acordo com o estudo ALPHA, estudo de fase III que avaliou os pacientes por 72 semanas, a combinação de danicopana com inibidores do complemento terminal (iC5), ravulizumabe ou eculizumabe, trouxe aumento significativo na qualidade de vida de pacientes, com a diminuição na fadiga e melhorias em suas funções físicas a longo prazo.
A HPN é uma doença rara, crônica, grave e progressiva , que se origina das células-tronco hematopoiéticas, causada por uma mutação somática adquirida do gene PIG-A, resultando na destruição das células sanguíneas, chamada de hemólise intravascular crônica não controlada do complemento.
A hemólise intravascular causa complicações imprevisíveis e potencialmente fatais, como dano a órgãos, perda de qualidade de vida, além de eventos tromboembólicos (ETs) como a trombose, sendo esta a principal causa de morte na HPN.
Na maioria dos casos, a HPN acomete pessoas com idade de 30 e 50 anos, na mesma proporção entre homens e mulheres. Os sintomas são inespecíficos, mas podem incluir trombose, urina escura ou avermelhada, dor abdominal, falta de ar, fadiga, entre outros.
O diagnóstico pode ser feito a partir da citometria de fluxo, exame de sangue altamente sensível e específico, usado para determinar a ausência de proteínas específicas da superfície celular dos eritrócitos ou leucócitos.
Atualmente, há dois tratamentos medicamentosos, inibidores do complemento terminal, incorporados na rede pública: eculizumabe e ravulizumabe, sendo o segundo recém incorporado (decisão positiva em fevereiro de 2024) e em processo para início de disponibilização.
Embora os inibidores do complemento terminal sejam eficazes no controle da hemólise intravascular e na melhora dos desfechos clínicos, existe uma subpopulação – entre 10 a 20% – dos pacientes em uso de iC5 que ainda apresentam anemia persistente devido à hemólise extravascular. Nestes casos, o tratamento adicional com danicopana pode oferecer uma melhoria na qualidade de vida a longo prazo, conforme comprovado no estudo ALPHA.
“A aprovação de danicopana não só marca um importante avanço no tratamento da HPN, mas também oferece uma solução eficaz e segura aos pacientes que continuam a apresentar anemia residual persistente durante o tratamento com inibidores do complemento terminal, uma perspectiva que até então não existia”, afirma a Dra. Karina Fontão, diretora médica global da AstraZeneca. “Além disso, a terapia também contribui para melhorar a qualidade de vida dos pacientes ao aliviar sintomas como a fadiga e a limitar ou até mesmo eliminar a necessidade de transfusões”, complementa.
